AMSTERDAM, May 21, 2010 /PRNewswire/ -- Amsterdam Molecular Therapeutics (euronext:AMT) un des leaders mondial de la thérapie génique, a annoncé aujourd'hui des données précliniques positives basées sur une étude utilisant un vecteur génétique AAV pour réduire le taux de cholestérol. Les données démontrent qu'une simple dose de cette thérapie génique contenant un infime brin d'ARN pour bloquer l'Apo lipoprotéine B100 (ApoB100), a résulté en une réduction du cholestérol sérique d'approximativement 80%, sans ne donner aucun signe de toxicité. Ces données valident la plateforme technologique d'AMT comme étant un outil puissant pour le blocage des gènes dans les cellules atteintes. Les données ont été présentées hier lors du 13ème congrès américain annuel des entreprises de thérapie génique et cellulaire à Washington, par Annemart Koorneef, scientifique chez AMT.

<< Avec juste une dose unique de notre thérapie génique ciblant le cholestérol, on peut aboutir à une réduction significative et durable du cholestérol sérique. Cette étude préliminaire suggère que la technologie de AMT a peut être surmonté l'un des problèmes majeurs des thérapies shRNA, de pénétation efficace et non toxique intracellulaire >>, a indiqué Jorn Aldag, le PDG d'Amsterdam Molecular Therapeutics.

Lors de cette étude, AMT a utilisé sa plateforme AAV pour implanter de façon efficace un shRNA qui bloque à la fois le B100 (ApoB100) humain et du rongeur. Une simple administration intraveineuse a bloqué le gène de façon prolongée, d'après une séquence spécifique et non associée à la toxicité du foie, à la saturation de la fonction cellulaire miRNA ou au déclenchement de réponses immunitaires. De plus, il a été démontré que le shRNA agit contre l'ApoB100 spécifiquement et bloque l'ApoB100 humain ex vivo de façon efficace.

ApoB100 est la protéine structurelle des particules de Lipoprotéine à faible densité (LDL) transporteuses du cholestérol. Bloquer l'ApoB100 avec les shRNas crée une réduction du cholestérol LDL et pourrait être utilisé pour le traitement d'hypercholestérolémie et des maladies cardiovasculaires.

A propos d'Amsterdam Molecular Therapeutics

AMT, fondée en 1998 et basée à Amsterdam, est l'une des entreprises leader dans le développement des thérapies géniques humaines. Grâce à l'utilisation des vecteurs adénoviraux (AAV) comme choix de véhicule des gènes thérapeutiques, l'entreprise a pu créer et prouver l'efficacité de ce qui est probablement la première plateforme de production d'AAV stable et évolutive.

Cette plateforme sûre et efficace offre une capacité de production unique qui peut être appliquée à un grand nombre de maladies rares (orphelines) qui sont causées par un gène défectueux. En ce moment, AMT travaille sur plusieurs projets de produits de thérapie génique basés sur des vecteurs AAV des carences en LPL, d'hémophilie B, de la dystrophie musculaire de Duchenne, de la porphyrie aigüe intermittente et la maladie de Parkinson, à différents stades de recherche ou de développement.

Le produit leader de AMT, Glybera, développé pour le traitement des carences en lipoprotéine lipase est en cours d'autorisation de commercialisation avec l'EMA. La technologie actuelle permet à AMT d'aller encore plus loin dans sa stratégie en développant des traitements de longue durée pour les maladies métaboliques graves.

Certaines déclarations dans ce communiqué de presse sont des << déclarations tournées vers l'avenir >>, incluant celles qui se réfèrent à des plans de gestion et aux attentes pour les opérations futures, et aux conditions financières.

Des mots tels que << stratégie >>, << s'attendre >>, << projette >>, << anticipe >>, << croit >>, << va >>, << continue >>, << estime >>, << prévoit >>, << objectifs >>, et autres termes ayant une signification similaire, sont destinées à identifier ces déclarations tournées vers l'avenir.

Ces déclarations sont basées uniquement sur les résultats des projets courants de la direction d'Amsterdam Molecular Therapeutics.

Ces déclarations ne devraient pas faire l'objet d'une confiance absolue, car par leur nature, elles sont sujettes à des risques à la fois connus et inconnus et peuvent être affectées par des facteurs au delà du contrôle d'AMT. Les résultats réels pourraient différer sensiblement des attentes actuelles en raison d'un certain nombre de facteurs et incertitudes qui affectent les opérations d'AMT, ce qui inclut, mais n'est pas limité à, la date de commencement et au succès des essais cliniques et des projets de recherche, des délais de réception de l'approbation de la Food and Drug Administration aux États-Unis, ou d'autres approbations réglementaires (tels que EMEA Health au Canada), de l'acceptation des produits d'AMT par le marché, de l'efficacité des efforts marketing et commerciaux d'AMT, du développement de thérapies et/ou technologies concurrentes, des conditions de toutes alliances stratégiques futures, du besoin de capitaux supplémentaires, de l'incapacité d'obtenir ou de satisfaire aux conditions imposées pour les approbations gouvernementales et réglementaires requises et des consentements. AMT rejette expressément toute intention ou obligation d'actualiser ces énoncés prospectifs, sauf tel que requis par la loi. Pour une description plus détaillée des facteurs de risque et des incertitudes affectant AMT, consulter le prospectus d'AMT d'offre publique initiale du 20 juin 2007 et des annonces publiques d'AMT le cas échéant.